Фонд «Круг добра» договорился с производителем о поставках самого дорогого лекарства для детей со СМА и пересмотрел отказы в его получении

Фонд поддержки детей с угрожающими жизни и хроническими заболеваниями «Круг добра» договорился с фармкомпанией Novartis о поставках в Россию препарата «Золгенсма» для лечения детей со спинальной мышечной атрофией (СМА). Кроме того, фондом были пересмотрены решения об отказах в предоставлении этого лекарства четырём детям, принятые ранее из-за неопределенности в сроках поставок. Об этом сообщается 3 августа на сайте фонда.

«Длившиеся несколько месяцев переговоры с компанией Novartis окончены. На прошедших выходных фонд «Круг добра» получил из компании документы, свидетельствующие о достижении договорённостей по поставкам «Золгенсма». Попечительский совет фонда утвердил параметры достигнутых с Novartis соглашений. Завершение переговоров открыло новые возможности лечения детей в сроки, позволяющие достичь результативного лечения», — сказал председатель правления «Круга добра» Александр Ткаченко.

Как только были достигнуты договорённости о поставках препарата, фонд пересмотрел отказы по заявкам на него. 29 июля экспертный совет рассматривал шесть заявок на обеспечение детей со СМА препаратом «Золгенсма», но утвердили только две. По словам Ткаченко, эксперты приняли ответственное решение, которое полностью соответствует Консенсусу в отношении генозаместительной терапии. Как известно, Консенсус — коллегиальное мнение ведущих врачей, в том числе состоящих в экспертном совете фонда «Круг добра», о том, как применять пока не зарегистрированный в России препарат «Золгенсма» и какие условия применения этого препарата на основе относительно небольшого мирового опыта они считают безопасными и действенными для лечения детей.

В фонде подчёркивают, что применение данного препарата имеет возрастные ограничения, и наибольшую эффективность при лечении СМА 1-го типа показывает, если возраст пациента не превышает 6 месяцев. Именно на такой возраст в соответствии с критериями Консенсуса специалисты и ориентируются при лечении СМА 1-го типа. Критическим фактором для ранее принятого отрицательного решения стала неопределённость с датой начала поставок препарата.

«В лечении СМА каждый месяц имеет огромное значение, и было бы безответственно назначать детям лекарство, не понимая, когда начнутся поставки этого препарата», — пояснил Александр Ткаченко.

На внеочередном заседании экспертного совета фонда, куда были приглашены и лечащие врачи детей, ещё раз были взвешены все «за» и «против» назначения препарата «Золгенсма» четырём конкретным пациентам. Ведущие специалисты учли уточнение сроков поставки. В итоге экспертный совет утвердил решение о закупке.

Александр Ткаченко, говоря о «Золгенсма», сказал, что считает цену на него несправедливой.

«Хочу сказать, что я не считаю справедливым, когда лекарство строит свыше 100 млн рублей. И я не считаю правильным, что компания Novartis, продавая свой препарат на российском рынке, не проходит процедуру регистрации этого лекарства в России, хотя будь «Золгенсма» зарегистрирована, у наших врачей были бы четкие, понятные рекомендации по применению. Я обращусь к руководству Novartis с предложением ускорить регистрацию «Золгенсма» в России», — сказал председатель правления фонда.

В фонде также сообщили, что ввиду планирующегося в следующем году расширения в России неонатального скрининга и выявления СМА у детей на ранних этапах фонд «Круг добра» планирует закупать десятки доз «Золгенсма» в год. Однако по условиям договора, который заключил «Круг добра» с компанией Novartis, стоимость препарата и другие параметры разглашены быть не могут. Но в фонде подчеркнули, что компания пошла на серьёзные уступки.

«Представители правительства Российской Федерации, в частности Министерства здравоохранения, руководство фонда «Круг добра» сделали всё, чтобы в рамках имеющегося финансирования как можно больше детей, больных орфанными заболеваниями, не только СМА, могли получить лекарства и лечение», — сказали в фонде.