В Первой детской больнице Петербурга ввели препарат «Золгенсма» двухмесячному мальчику. У него выявили спинальную мышечную атрофию вскоре после рождения, рассказали в городском комздраве.
Процедура прошла 12 октября. Этот пациент стал самым маленьким ребенком, получившим данную терапию, добавили в ведомстве.
Препарат «Золгенсма» считается одним из самых дорогих в мире и закупается фондом «Круг добра». Накануне экспертный совет фонда одобрил заявки на применение препарата для еще двоих детей. Всего с прошлого августа одобрено уже сто заявок.
Впервые в Первой детской больнице Петербурга ребенку ввели «Золгенсму» в мае нынешнего года. Ранее процедура была доступна пациентам только федеральных учреждений.
«Золгенсма» успешно применяется при лечении тяжелого генетического заболевания спинальной мышечной атрофии и вводится один раз в жизни. Препарат считается одним из самых дорогих в мире и закупается фондом «Круг добра».
Обычно СМА связана с потерями участка пятой хромосомы или точечными мутациями ге-на SMN1, который называют геном выживаемости мотонейронов. «Золгенсма» обеспечивает замену отсутствующего или дефектного гена SMN1 на его функциональную копию. Чем раньше ребенку введен препарат, тем меньше мотонейронов он успеет потерять. Оптимальное время введения лекарства — первые полгода с момента рождения.
Больше новостей в нашем официальном телеграм-канале «Фонтанка SPB online». Подписывайтесь, чтобы первыми узнавать о важном.