Цена жизни — 50 миллионов рублей. Двенадцатилетнему Ярославу нужна помощь в борьбе с болезнью

В 2018 году Ярослав готовился пойти в первый класс, но этого не случилось — за неделю до 1 сентября у него диагностировали острый лимфобластный лейкоз. С тех пор уроки он учит в больничной палате. Почти пять лет лечения не дали желаемого результата. Теперь надежда только на CAR-Т-терапию — уникальную инновационную клеточную терапию. Но такое лечение стоит баснословных денег. Фонд «Люди-маяки» средства, собранные от приуроченной к началу учебного года акции «Дети вместо цветов», направит в пользу Ярослава.

Ярослав Торбин, 12 лет.

Острый лимфобластный лейкоз, В II вариант, ЦНС 2.

Требуется CAR-Т-терапия с последующей пересадкой костного мозга. Стоимость 51 550 000 рублей.

Ярослав заболел пять лет назад. Практически накануне 1 сентября ему поставили диагноз — острый лимфобластный лейкоз. Начался долгий путь к выздоровлению. Два года ребёнок проходил лечение в больнице в родном Ярославле. Два года химиотерапии, таблеток, наркозов, уколов, изоляции от внешнего мира. Ярослав всё выдержал на «ура». Мальчик учился удалённо, старался участвовать во всех мероприятиях, проходящих в больнице, конкурсах, творил, мечтал и ждал окончания лечения. Ждал, чтобы снова было как раньше, до болезни: спорт, велосипед, ролики, плавание, водное поло, футбол, друзья.

«Летом 2020 года мы вышли за стены больницы полные надежд и планов, которым, увы, не суждено было осуществиться. Всего три недели мы прожили без препаратов. У сына начала болеть голова, боль была постоянной, усиливалась, и уже не помогали никакие обезболивающие. Мы поехали в больницу, сделали пункцию, в результате нам диагностировали ранний изолированный ЦНС-рецидив. Принять это было ещё сложнее, чем в первый раз, я просто выла от безысходности», — вспоминает Полина, мать Ярослава.

Всё началось сначала. Во время повторного курса лечения у Ярослава появились побочки: отказывали ноги, начались проблемы с желудком и со слухом.

«Наконец мы вышли на 24 месяца поддерживающей химиотерапии, в больнице наблюдались раз в три месяца, остальное время можно было находиться дома. Ярослав буквально через силу начал приводить себя в форму, вскоре уже уверенно держался на ногах, пытался играть в футбол, отжиматься», — рассказывает мама.

В качестве исключения мальчику даже разрешили ходить в школу. Он был счастлив, ведь появилась возможность жить, как все. Но снова начались головные боли, снова экстренная госпитализация, и снова ранний ЦНС-рецидив.

Сейчас Ярославу вновь проводят блоки полихимиотерапии. Но уже понятно, что химия не работает. Те протоколы, по которым мальчика лечили в течение пяти лет, результата не дали. Требуется другой подход, новый метод. Речь идёт о CAR-Т-терапии. Провести её могут за рубежом. Только стоимость такого лечения поистине космическая — более 50 миллионов рублей.

«Терапия отчаяния»

CAR-T-терапия, или, как её ещё называют, «терапия отчаяния», недоступна в России. Но именно она является последней надеждой для тех, кому не помогают традиционные методы лечения некоторых видов рака, включая острый лимфобластный лейкоз. И единственный выход — лечение за границей.

Узнав об инновационном методе, который может спасти сына, семья Ярослава Торбина обратилась в израильскую клинику. Сомнений, что мальчика вылечат, не было, ведь два года назад там с помощью CAR-T-терапии поставили на ноги юную землячку Ярослава — Киру Капранову. У девочки был такой же диагноз, и также врачи ничего не могли сделать. Тогда на её лечение собирали всем миром — устраивали благотворительные концерты, ярмарки и турниры, подключились фонды, знаменитости и СМИ. Необходимые 46 миллионов собрали, Кира успешно прошла терапию и вернулась домой, к обычной жизни.

Семье Ярослава в клинике выставили счёт на 51 550 000 рублей. Помимо CAR-T-терапии мальчику предстоит трансплантация костного мозга. Среди родственников подходящего донора не нашлось, как и в национальном регистре. Поэтому в счёт включён поиск неродственного донора в международном регистре и его активация. Кроме этого, будет проведена лабораторная подготовка, специальные лабораторные исследования, КТ и пр.

Как помочь

Помощь в сборе оказывают неравнодушные люди, делая посты в соцсетях, в родном Ярославле в поддержку мальчика проводят различные мероприятия. Не остались в стороне знаменитости: актер Роман Курцын и актриса Агата Муцениеце рассказали о Ярославе на своих страницах. Помогают сразу несколько благотворительных фондов. Один из них — «Люди-маяки». Фонд открыл сбор: на странице Ярослава можно сделать пожертвование.

Кроме того, сотрудники фонда запустили акцию «Дети вместо цветов». Все деньги будут направлены в пользу мальчика.

Напомним, акция «Дети вместо цветов» впервые прошла в Москве в 2015 году. Её суть проста: подарить учителю на 1 сентября один букет от класса, а остальные деньги направить в благотворительную организацию. В дальнейшем, год от года, к акции стали присоединяться школы по всей стране, и сейчас она стала одной из самых масштабных в России. За это время были собраны колоссальные средства, помощь получили сотни детей.

Благотворительный фонд «Люди-маяки» акцию проводит второй раз. В прошлом году было собрано более полумиллиона рублей, на которые были приобретены лекарства и расходные материалы для детей с онкологическими заболеваниями.

«В этом году мы приняли решение, что все средства, собранные во время акции, пойдут в помощь Ярославу. Сумма сбора непосильна для обычной семьи, и мы очень надеемся, что ребёнка поддержат ученики и школы не только из его родного города Ярославля, но и из других городов. Здесь тот случай, когда нужна помощь каждого», — отмечает Лилия Цыганкова, директор фонда «Люди-маяки».

О том, как принять участие в акции, можно узнать ЗДЕСЬ.

В фонде сообщили, что на сегодняшний день общими усилиями удалось собрать 9 793 074 рубля.

Что такое CAR-Т-терапия и почему она такая дорогая

CAR-T-терапия (Chimeric Antigen Receptor T-Cell, или T-клетки с химерным антигенным рецептором) — это один из самых передовых подходов в лечении онкологических заболеваний и один из самых перспективных и эффективных. Принцип прост: из крови человека выделяют Т-лимфоциты, размножают и генетически модифицируют их так, чтобы они начали «узнавать» опухоль, а затем возвращают их пациенту в виде инфузии уже биомедицинского клеточного продукта (БМКП). Такой БМКП самостоятельно находит и уничтожает опухоль.

Разработка данной технологии началась еще в 1980-х годах сначала в Израиле, а потом в США. Впервые в мире CAR-T-препарат был официально зарегистрирован в 2017 году в Соединённых Штатах. В последующие годы ещё несколько препаратов были выведены на международный рынок и применяются в клинической практике в различных странах мира.

Промышленное производство CAR-T-препаратов очень дорого, поэтому и их себестоимость высока. А с учётом дополнительных «накруток» цена становится заоблачной. Например, наиболее известный препарат Kymriah швейцарской компании Novartis стоит от 350 000 до 450 000 долларов США. Всего в коммерческом виде производства права на изготовление CAR-T-препаратов имеют четыре фармкомпании. Только за 2020 год в общей сложности они заработали 1,2 миллиардов долларов США. В России на сегодняшний день ни одна фармкомпания не занимается изготовлением таких препаратов, хотя попытки построить производство были.

Отметим, что в апреле 2023 года Минздрав РФ сообщил, что в России зарегистрирован первый CAR-T-препарат. И это именно Kymriah. Он прошёл условную регистрацию в соответствии с требованиями ЕАЭС, так как предназначен для лечения серьёзных инвалидизирующих или угрожающих жизни заболеваний, а также способен обеспечить неудовлетворительные медицинские потребности системы здравоохранения. К нему применены специальные требования о ежегодном пересмотре отношения ожидаемой пользы к возможному риску применения до предоставления компанией окончательных результатов клинических исследований эффективности и безопасности. Проведение клинических исследований в России не потребуется.

Такое решение можно приветствовать, но возникает много вопросов, на которые пока нет ответов. Один из главных для пациентов — какова будет цена? В большинстве стран, где используется препарат, лечение оплачивается государством, либо страховыми компаниями, либо возмещается иными способами. Какой механизм будет действовать в России — неизвестно. Если стоимость препарата будет исчисляться десятками миллионов рублей, а терапия не будет включена в медицинскую помощь на государственном уровне, то лечение станет привилегией богатых, остальным придётся идти по миру с протянутой рукой, как сейчас делает семья Ярослава.

У специалистов вопросов намного больше. Препарат готовится для конкретного пациента. Это так называемое персонализированное лечение. У пациента специальным образом берут кровь, насыщенную лимфоцитами, и отправляют в центр производства, а затем возвращают в виде инфузии. В данном случае кровь придётся отправлять за границу, так как в России нет производства этой фармкомпании. Насколько это осуществимо в нынешних условиях, непонятно. Кроме того, CAR-T-терапию нельзя применять в любой больнице, следовательно, должны быть аккредитованные специализированные медицинские учреждения с подготовленным персоналом. Для организации процесса необходимо время.

Есть ещё так называемое академическое производство. Это когда институты и научные центры в рамках своих проектов производят Т-продукты. Такое производство дешевле в разы, но его доля на общем рынке менее двадцати процентов.

В России несколько институтов ведут разработки собственных CAR-T-продуктов в рамках своих клинических исследований. Например, НМИЦ ДГОИ им. Дмитрия Рогачева и НМИЦ имени В. А. Алмазова. Но работа ограничивается малыми мощностями — они не в состоянии покрыть потребность в масштабах страны. Ещё один камень преткновения — несовершенство законодательства в сфере обращения биомедицинских клеточных продуктов (БМКП). Правда, процесс по упразднению этой юридическо-правовой лакуны сдвинулся с мёртвой точки.

4 августа 2023 года президент Владимир Путин подписал закон, утверждающий порядок обращения БМКП. С 1 апреля 2024 года государственная регистрация БМКП, специально произведенных для конкретного пациента непосредственно в медучреждении, будет не нужна. Это напрямую касается «академических» CAR-T-препаратов.

По словам специалистов, принятие этого закона — шаг к созданию нормативной базы для производства таких продуктов.

Стоит ли ждать помощь от государства?

Сегодня в России есть несколько каналов финансирования, которые в будущем могли бы позволить обеспечить доступ пациента к CAR-T-технологиям за госсчёт. Например, обращение в Минздрав о возмещении высокотехнологичной медицинской помощи (ВМП) в рамках программы государственных гарантий. Ещё один вариант — из бюджета президентского фонда «Круг добра», который был специально создан в 2020 году для лечения детей с тяжёлыми заболеваниями.

Финансируется фонд, напомним, за счёт повышенного НДФЛ для граждан, чьи доходы превышают 5 миллионов рублей в год. В 2022 году «Круг добра» получил почти 148,5 миллиарда рублей. В перечне заболеваний, с лечением которых фонд помогает, несколько десятков позиций. Но вот среди видов медпомощи технологии CAR-T нет. Надежда, что она появится, есть — фонд регулярно расширяет как список заболеваний, так и список оказываемой медицинской помощи.

В фонде «Люди-маяки» ситуацию с CAR-T-терапией сравнили с той, которая была несколько лет назад с лечением спинальной мышечной атрофии (СМА). Тогда деньги на самый дорогой укол в мире, который мог вылечить ребёнка, тоже собирали при помощи SMS, телемарафонов, публикаций в СМИ, постов в соцсетях. Благодаря мощной информационной волне проблему заметили власти и нашли решение — теперь дети со СМА являются подопечными «Круга добра». Это говорит о том, что только при условии государственных гарантий возможно системное обеспечение лечением, в том числе таким высокотехнологичным, как CAR-T-терапия.