Детей-«бабочек» обеспечат незарегистрированным дорогим препаратом — его будет закупать фонд «Круг добра»

Президентский фонд «Круг добра» начнёт закупать не зарегистрированный в России препарат для местной генной терапии ран у больных с дистрофической формой буллёзного эпидермолиза (ДБЭ). Об этом сообщили в фонде «Дети-бабочки», который оказывает помощь детям с этим заболеванием.

Буллёзный эпидермолиз — очень редкое генетическое заболевание и пока неизлечимое. Оно характеризуется образованием на коже и слизистых пузырей и эрозий в результате малейших травм. Людей с буллёзным эпидермолизом называют «бабочками», сравнивая их хрупкую кожу с крылом бабочки.

Пока методов патогенетического лечения буллёзного эпидермолиза не существует, и все врачебные мероприятия являются паллиативными и симптоматическими. Лечение направлено на заживление образующихся поражений кожи, борьбу с инфекционными осложнениями и поддержание нутритивного статуса.

Новый препарат беремаген геперпавек (бренд «Виджувек») выпускается в США. Стоимость упаковки составляет 24 тысячи долларов (или 2,1 млн руб. по курсу на 08.07.2024). В Соединённых Штатах он был одобрен к применению в мае 2023 года, но в нашей стране лекарство не зарегистрировано.

Как отметили в фонде «Дети-бабочки», «Виджувек» открывает новую страницу в терапии ДБЭ, выводя медицинскую помощь на принципиально более высокий уровень, даря пациентам надежду на жизнь без постоянной боли и повышенных рисков развития осложнений. Доступ к нему российских «бабочек» значительно улучшит качество жизни маленьких пациентов и их семей.

Новый препарат представляет собой гель для местного применения, который наносится непосредственно на раны и воздействует на клетки кожи на молекулярном уровне. Препарат безопасен, легко наносится, его можно использовать в возрасте от шести месяцев и старше, и он одобрен для лечения как рецессивного, так и доминантного подтипов ДБЭ.

Ожидается, что «Виджувек» будет способствовать более быстрому заживлению ран, что позволит пациентам тратить меньше времени и сил на перевязки, а «в перспективе совсем от них уйти и использовать только для защиты», — считает врач-дерматовенеролог, эксперт фонда «Дети-бабочки», Ольга Орлова.

«Мы живём в удивительное время научных открытий, и наконец-то для наших пациентов с ДБЭ появился препарат для патогенетического лечения этого тяжелого заболевания», — сказала Орлова.

«Круг добра» имеет право закупать не зарегистрированные в России препараты. Сейчас фонд собирает заявки на приобретение «Виджувека» от региональных минздравов.